O femeie din Germania, diagnosticată cu trei boli autoimune severe, a intrat în remisiune completă după un tratament experimental care i-a „resetat” sistemul imunitar. Anterior, pacienta, în vârstă de 47 de ani, avea nevoie de transfuzii zilnice de sânge pentru a-și gestiona afecțiunile. Două dintre acestea îi afectau direct celulele sanguine.
Femeia a beneficiat de terapia cu celule CAR-T, o procedură inovatoare care implică modificarea celulelor sistemului imunitar pentru a deveni mai eficiente în lupta împotriva unei ținte specifice. Aceste celule sunt apoi reintroduse în organism. Rezultatele au fost remarcabile: la mai puțin de un an de la tratament, pacienta nu mai are nevoie de transfuzii.
Cum a fost posibilă „resetarea” sistemului imunitar
Afecțiunea principală a pacientei era anemia hemolitică autoimună (AIHA), o boală rară în care sistemul imunitar atacă globulele roșii. Ulterior, au fost diagnosticate sindromul antifosfolipidic (APLAS), care cauzează atacarea țesuturilor și favorizează formarea cheagurilor de sânge, și trombocitopenia imună (ITP), caracterizată prin distrugerea trombocitelor.
Această combinație de boli necesita transfuzii zilnice și tratamente constante de subțiere a sângelui. De-a lungul anilor, pacienta a încercat nouă tipuri diferite de terapii, dar fără rezultate de durată. Tratamentul cu celule CAR-T a oferit o soluție. Această metodă, folosită în mod obișnuit în tratarea cancerelor, folosește sistemul imunitar al organismului pentru a identifica și distruge ținte specifice.
În cazul de față, celulele responsabile de probleme erau celulele B, care produceau anticorpi. Cercetătorii au extras celulele T ale pacientei și le-au modificat genetic pentru a ținti o proteină numită CD19, prezentă pe celulele B. După reintroducerea lor în organism, aceste celule modificate au eliminat celulele B defecte.
Efectele terapiei revoluționare
După o singură administrare a celulelor CAR-T, starea pacientei s-a îmbunătățit rapid. La doar șapte zile de la tratament, transfuziile nu mai erau necesare. Cercetătorii au notat în cadrul studiului o creștere rapidă a forței fizice și revenirea la activitățile zilnice normale.
La 25 de zile de la tratament, analizele au confirmat remisiunea completă. Nivelul hemoglobinei a revenit la normal, numărul trombocitelor s-a stabilizat, iar anticorpii responsabili de formarea cheagurilor au scăzut. După 322 de zile, celulele B au început să reapară, dar majoritatea erau „naive”, fără memorie imunologică, deci nu mai atacau celulele sănătoase.
În aceeași perioadă, pacienta a putut întrerupe tratamentul anticoagulant fără reapariția cheagurilor. Nu au fost observate efecte adverse semnificative. Deși unele valori biologice rămân ușor modificate, cercetătorii consideră că acestea pot fi consecința tratamentelor anterioare.
Perspectivele tratamentului cu celule CAR-T
Fabian Muller, hematolog la Spitalul Universitar din Erlangen, a declarat că „tratamentul s-a dovedit extrem de eficient în eliminarea simultană a celor trei boli autoimune”. El a adăugat că, „după mai bine de un deceniu de boală, pacienta se află acum în remisiune fără tratament și poate duce o viață aproape normală”.
Studiul a fost publicat în revista Med. Deși rezultatele sunt promițătoare, sunt necesare studii clinice mai ample pentru confirmare. Cercetătorii sunt optimiști cu privire la utilizarea mai timpurie a terapiei CAR-T pentru a preveni complicațiile și a îmbunătăți calitatea vieții pacienților cu boli autoimune severe.
